Тип препарата:

Белковый

Новизна:

Биоаналог

Область:

Аутоиммунные заболевания

Показания к применению:

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия

Статус:

Доклинические исследования in vivo

Препарат является рекомбинантным гликозилированным гуманизированным моноклональным антителом для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии.

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (болезнь Маркьяфавы-Микели, болезнь Штрюбинга-Маркиафавы) - приобретенная гемолитическая анемия, связанная с внутрисосудистым разрушением дефектных эритроцитов.

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) является ультра-редким заболеванием с распространенностью от 5 до 15,9 случаев на миллион и заболеваемостью 1.3 случая на миллион в год. Тяжелые формы заболевания с выраженными клиническими проявлениями составляют 25-30% (от 1 до 5 случаев на миллион населения). По распространённости заболевания, в России может насчитываться от 745 до 2369 пациентов с ПНГ. По данным Центра по оценке технологий здравоохранения Российской академии народного хозяйства и государственной службы при Президенте Российской Федерации на 2013 год в России зарегистрировано 215 пациентов с ПНГ, на лечение которых необходимо выделить 5,3 млрд. рублей.