Тип препарата:

Белковый

Новизна:

Инновационный

Область:

Наследственные заболевания

Показания к применению:

Гемофилия А

Статус:

Доклинические исследования in vivo

Оригинальный препарат GNR-021 представляет собой рекомбинантную пролонгированную форму фактора свертываемости крови VIII человека, полученную при использовании технологии PASylation®. По структуре препарат является В-домен делетированной формой фактора свертываемости VIII, к которой присоединен PAS-фрагмент размером 200 аминокислот. Препарат GNR-021 получают биотехнологическим путем. Штамм-продуцент получен из клеток яичников китайского хомячка (СНО).

Терапевтический эффект препаратов на основе фактора VIII у больных гемофилией А заключается в нормализации коагуляционного гемостаза. Гемофилия А - наследственное (рецессивное, сцепленное с Х хромосомой – ген F8C Xq28 локуса длинного плеча) заболевание, обусловленное недостаточностью активного плазменного фактора свертываемости крови VIII. Данное заболевание является наиболее распространенной формой гемофилии, частота встречаемости составляет 1:5-10000 (среди мужского населения). У больных гемофилией возникают кровоизлияния в суставы, мышцы и внутренние органы, как спонтанные, так и в результате травмы или хирургического вмешательства, резко возрастает опасность гибели пациента от кровоизлияния в жизненно важные органы (National Hemophilia Foundation, 2002). В отсутствии терапии средняя продолжительность жизни больного составляет 30 лет, с 12 лет происходит полная инвалидизация. На территории Российской Федерации в лечении нуждаются около 7500 больных гемофилией (по данным Всемирной федерации гемофилии).

Терапия гемофилии А подразумевает внутривенное введения фактора VIII человека (FVIII), полученного из плазмы крови или при использовании рекомбинантных технологий. Существенным ограничением применения FVIII при заместительной терапии у больных гемофилией А является потребность в частых введениях, вызванная короткой экспозицией препарата в крови. Период полувыведения FVIII у пациентов составляет 12-14ч. В профилактическом режиме, который необходим для предотвращения спонтанных кровотечений, препарат необходимо вводить 3-4 раза в неделю. В соответствии с этим, высока потребность в получении пролонгированной формы FVIII.