Название:

Глуразим

Альтернативное название:

Имиглюцераза

Тип препарата:

Белковый

Новизна:

Биоаналог

Область:

Наследственные заболевания

Показания к применению:

Болезнь Гоше I типа

Статус:

Клинические исследования I фаза

Распространенность заболевания составляет 1 : 50 000.

Включен в «Перечень стратегически значимых лекарственных средств, производство которых должно быть обеспечено на территории Российской Федерации».

Общий возможный объем потребления – около 2,6 млрд рублей.

Болезнь Гоше является следствием мутаций гена, кодирующего бета-глюкоцереброзидазу, важный фермент фагоцитарной системы макрофагов. Возникающая в результате генетических нарушений функциональная недостаточность этого фермента приводит к неспособности макрофагов расщеплять сложный липид глюкоцереброзид. Как следствие, макрофаги «перегружаются» глюкоцереброзидом и преобразуются в так называемые «клетки Гоше». Клетки Гоше обычно обнаруживаются в печени, селезенке, костном мозге, иногда – в легких, почках и кишечнике. Вторичные гематологические проявления болезни Гоше включают тяжелую анемию и тромбоцитопению, которые сочетаются с характерной прогрессирующей гипертрофией селезенки и печени. Изменения костей являются общими и часто наиболее ослабляющими и инвалидизирующими последствиями болезни Гоше.

К ним относятся:

  • остеонекроз,
  • остеопения с вторичными патологическими переломами,
  • недостаточное ремоделирование,
  • остеосклероз.

Для терапии болезни Гоше применяется рекомбинантная бета-глюкоцереброзидаза – лизосомальная бета-глюкоцереброзидазы человека (МНН имиглюцераза). Очищенная имиглюцераза – мономерный гликопротеин, в состав которого входят 497 аминокислотных остатков и олигосахаридный компонент. Имиглюцераза экспрессируется в клетках яичника китайского хомячка СНО и содержит одну аминокислотную замену по сравнению с ферментом дикого типа (His495Arg). После экспрессии препарат подвергается ферментативной обработке набором гликозидаз, в результате которой структуры боковых углеводных цепей имиглюцеразы оканчиваются маннозными остатками. Такая модификация обеспечивает более длинный период полувыведения препарата и возможность проникновения в макрофаги за счет сродства к маннозным рецепторам на их поверхности, в то время как фермент дикого типа не способен к прониканию внутрь клеток. Имиглюцераза компенсирует функциональную недостаточность бета-глюкоцереброзидазы и катализирует гидролиз глюкоцереброзида.

Российских аналогов имиглюцеразы в настоящее время не существует. В медицинской практике в РФ препарат имиглюцеразы применяется под названием Церезим и выпускается фармацевтической компанией Genzyme (США). В 2009 году данный препарат был закуплен на сумму около 36 млн долларов США по цене около 60 тыс. рублей за упаковку, содержащую 400 единиц препарата. В 2010 году имиглюцераза в числе одного из 57 лекарств была включена в «Перечень стратегически значимых лекарственных средств, производство которых должно быть обеспечено на территории Российской Федерации».

Партнеры:

  • Министерство промышленности и торговли РФ