Название:

Октофактор

Альтернативное название:

Фактор VIII свертываемости крови человека

Тип препарата:

Белковый

Новизна:

Биоаналог

Область:

Наследственные заболевания

Показания к применению:

Гемофилия, тип А

Статус:

Зарегистрирован

Представляет собой препарат рекомбинантного В-домен делетированного фактора свертывания крови VIII (FVIII). Фактор VIII необходим для активации фактора Х протеазами, образующимися по внутреннему механизму свертывания крови. Дефицит фактора вызывает нарушение гемостаза и развитие патологии гемофилии А. Частота выявляемых форм гемофилии, то есть достаточно выраженных разновидностей болезни, колеблется от 7 до 18 на 100 000 жителей мужского пола (1 из 30 000 живорождённых мальчиков). Из этого числа 87–94% приходится на гемофилию А.

В настоящее время в Российской Федерации зарегистрировано приблизительно 5 400 больных гемофилией, из них 4 700 – с гемофилией А. Теоретически рассчитанное количество больных гемофилией в России составляет более 8 500, из них более 7 000 больных гемофилией А. В 60% случаев болезнь протекает в тяжелой форме. Кровотечения обычно начинаются в раннем детстве, могут захватывать любые анатомические участки, но наиболее часто происходят в суставах и мышцах. Повторяющиеся кровотечения приводят к суставным нарушениям и деформации, образованию контрактур и атрофии мышц.

Лечение гемофилии типа А основано на заместительной терапии – внутривенном введении препаратов фактора VIII. Получение рекомбинантных факторов VIII является значительным событием в терапии гемофилии А, поскольку рекомбинантные продукты отличаются низким риском передачи человеческих патогенов.

Проблема заражения препаратов крови различными вирусами высветилась в 1984 году, когда большинство больных гемофилией в некоторых странах (в первую очередь в США) оказалось ВИЧ-инфицированными из-за использования зараженных плазматических концентратов факторов свертывания. Через несколько лет после начала эпидемии СПИДа был идентифицирован и вирус гепатита С. Выяснилось, что им инфицированы 90% больных гемофилией. Помимо тщательной проработки вопроса безопасности препаратов крови проблема вирусной контаминации продвинула создание рекомбинантных препаратов факторов свертывания крови. Однако их применение даже в развитых странах ограничивается высокой стоимостью.

В России зарегистрированы несколько импортных препаратов рекомбинантного фактора VIII, отечественного рекомбинантного фактора VIII нет. Плазматический (не рекомбинантный) фактор VIII представлен импортными препаратами и отечественным криопреципитатом.

В настоящее время препарат находится в фазе II/III клинических испытаний.

Партнеры:

  • ЗАО «Генериум»